Al Prix Galien Italia 2026 Johnson & Johnson ha ottenuto due riconoscimenti nel mieloma multiplo. Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di cellule T con recettore dell’antigene chimerico (Car-T), ha vinto nella categoria Advanced Therapy Medicinal Products (Atmp) e farmaci modificanti il genoma; daratumab, anticorpo monoclonale anti-Cd38, nella categoria Real World Evidence. I premi sono stati consegnati il 3 novembre a Torino, a Palazzo Madama. Insieme – sottolinea l’azienda in una nota – i due riconoscimenti descrivono il valore dell’innovazione lungo l’intero percorso di cura: dalla disponibilità di nuove opzioni terapeutiche alla loro validazione nella pratica clinica quotidiana.
“Per noi innovare significa affrontare i bisogni clinici ancora insoddisfatti e creare le condizioni perché l’innovazione arrivi davvero ai pazienti, quando ne hanno bisogno, in maniera tempestiva e su tutto il territorio nazionale – dichiara Jacopo Murzi, amministratore delegato Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia – Il valore dell’innovazione terapeutica si misura nell’impatto che questa ha sui pazienti e, in una prospettiva di lungo termine, per l’impatto positivo sul sistema sanitario del Paese. Siamo orgogliosi di aver ottenuto questo riconoscimento, che valorizza un impegno che in Italia passa dalla ricerca clinica, dal dialogo con le istituzioni e dalla collaborazione con i centri di cura. Vogliamo continuare a collaborare con tutti gli attori del sistema salute perché i pazienti possano beneficiare sempre più rapidamente delle terapie disponibili”.
Cilta-cel, si legge nella nota, rappresenta un’importante innovazione nel mieloma multiplo recidivato e refrattario. È una terapia Car-T personalizzata, diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma) e somministrata con una singola infusione. È indicata in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e sono refrattari a lenalidomide. Gli studi clinici hanno dimostrato non soltanto un miglioramento del controllo di malattia, ma anche una riduzione statisticamente significativa del rischio di morte rispetto ai regimi standard di confronto. Nello studio Cartitude-4, a un follow-up mediano di 33,6 mesi, una singola infusione ha ridotto del 71% il rischio di progressione o morte e del 45% il rischio di morte. Questi risultati hanno portato Aifa – Agenzia italiana del farmaco a riconoscerne l’innovatività terapeutica e il rimborso. La gestione del mieloma avanzato passa da una sequenza di trattamenti continuativi a un approccio cellulare a singola somministrazione con remissioni profonde e durature in molti pazienti potenzialmente liberi così da trattamento per periodi prolungati.
Daratumab, anticorpo monoclonale diretto contro la proteina Cd38, rappresenta una delle principali innovazioni terapeutiche nel mieloma multiplo, continua la nota. In quasi 10 anni ha contribuito a ridefinire gli standard di cura, dal setting recidivato fino alla prima linea. Rimborsato in Italia dal 2017, ha oggi 6 diverse indicazioni nel mieloma multiplo, un percorso che si è recentemente ampliato con l’introduzione della rimborsabilità della combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone (D-VRd) per i pazienti di nuova diagnosi. Le analisi basate sulla modellizzazione dei dati stimano una sopravvivenza libera da progressione mediana di circa 17,1 anni nei pazienti eleggibili al trapianto e circa 8,3 anni nei pazienti non eleggibili al trapianto. Il premio Real World Evidence riconosce ciò che è accaduto dopo l’approvazione. L’ampia diffusione del trattamento nella pratica clinica ha generato nel corso degli anni un rilevante patrimonio di evidenze raccolte in differenti contesti assistenziali. Questi dati hanno confermato, nella pratica reale e in popolazioni di pazienti più ampie ed eterogenee rispetto a quelle incluse nei trial registrativi, l’efficacia e la tollerabilità di daratumab evidenziando al contempo un impatto positivo anche sul piano organizzativo e sulla gestione dei percorsi di cura. È questa continuità tra sperimentazione e pratica quotidiana ad aver sostenuto il consolidamento di daratumab come componente fondamentale degli attuali algoritmi terapeutici del mieloma. Un esempio concreto di come la Real World Evidence possa integrare le evidenze sperimentali e generare benefici per pazienti, professionisti sanitari e sistema sanitario.
“Da molti anni l’onco-ematologia è al centro della nostra ricerca, con un obiettivo ambizioso: rendere malattie un tempo considerate incurabili condizioni sempre più gestibili – afferma Alessandra Baldini, direttrice medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia – Il mieloma multiplo è l’esempio più evidente di questo percorso: si tratta di un’area dove abbiamo lavorato per fornire diversi approcci terapeutici così da adattare il percorso alle esigenze di ciascun paziente, permettendo non solo di migliorare gli esiti clinici e ridurre gli effetti indesiderati, ma anche di migliorare la qualità della vita, promuovendo una medicina più precisa e centrata sul paziente stesso. È questa consapevolezza che ci ha portato a sviluppare nel mieloma quattro terapie con meccanismi d’azione differenti, pensati per profili di pazienti diversi, disponibili in linee sempre più precoci. In tal senso, la nostra ambizione a livello globale è diventare leader in onco-ematologia entro il 2030, continuando a guidare l’innovazione tramite la ricerca e la capacità di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti. Questi riconoscimenti ci spingono a proseguire con lo stesso rigore, perché ogni progresso scientifico si traduca in più tempo e più qualità di vita per le persone”.
Al Prix Galien Italia 2026 – conclude la nota – Johnson & Johnson ha ricevuto anche una menzione speciale nella categoria Oncologia e Emato-oncologia per amivantamab, un anticorpo monoclonale bispecifico diretto contro i recettori Egfr e Met, indicato nel carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) avanzato con specifiche mutazioni dell’Egfr. Il premio conferma l’impegno dell’azienda in un’area, quella del tumore del polmone, segnata da elevati bisogni clinici ancora insoddisfatti.